導讀

　　近日，廣州市婦女兒童醫(yī)療中心珠江新城院區(qū)眼科副主任朱潔博士科研團隊發(fā)表了一項突破性科研成果，他們通過對視細胞進行基因編輯，能有效防止視網膜細胞變性，并保留視網膜組織感光功能，有望幫助視網膜色素變性的患者擺脫失明的陰影。

　　視網膜色素變性是造成失明的主要原因之一，目前臨床上還沒有有效的治療手段，患者常出現(xiàn)夜盲、視野縮小，最終視力喪失，嚴重影響生活質量。

　　近日，廣州市婦女兒童醫(yī)療中心珠江新城院區(qū)眼科副主任朱潔博士科研團隊發(fā)表了一項突破性科研成果，他們通過對視細胞進行基因編輯，能有效防止視網膜細胞變性，并保留視網膜組織感光功能，有望幫助視網膜色素變性的患者擺脫失明的陰影。

　　視桿細胞更容易發(fā)生病變

　　朱潔介紹，視網膜色素變性是一種常見的致盲眼病，在東亞人群中更高發(fā)，我國4000-5000人中就有1例。由于感光細胞及色素上皮功能喪失，患者會出現(xiàn)夜盲、視野會逐漸縮小消失，最終喪失視力。往往患者在兒童或少年早期就會發(fā)病，青春期時癥狀逐漸加重，嚴重者在中老年時期就會失明。

　　她表示，視網膜色素變性是一種遺傳疾病，有60多種基因突變都會導致視網膜色素變性，目前沒有有效的治療手段，無數(shù)患者從小就籠罩在失明的陰影之下。

　　視細胞分為視桿細胞與視錐細胞，前者分布在視網膜的周邊區(qū)域，負責感受暗光、弱光、余光，后者分布在視網膜的中心區(qū)域，負責感受明光、強光和色覺等精確視覺。

　　臨床發(fā)現(xiàn)，導致視網膜色素變性的基因突變更容易對視桿細胞造成影響，而視錐細胞相對穩(wěn)定，不易受疾病侵犯。

　　朱潔介紹，視桿細胞和視錐細胞其實是由同一種前體細胞分化而來，Nrl與Nr2e3兩種基因可以調控前體細胞分化為視桿細胞，而抑制這兩種基因的表達，可以分化出更多的視錐細胞，甚至可以將部分視桿細胞轉化為視錐細胞。

　　將視桿細胞轉化為不易發(fā)病的視錐細胞

　　基于這些發(fā)現(xiàn)，朱潔團隊提出了一種新的治療思路：通過國際通用的CRISPR-Cas9基因編輯技術，敲除視細胞上Nrl與Nr2e3這兩個基因，使得前體細胞更多地分化為視錐細胞，甚至使得已有的視桿細胞轉化為視錐細胞，這就能使得視網膜更不容易產生病變。

　　通過在因視網膜色素變性而導致失明的小鼠模型上進行實驗，團隊取得了初步成功：經過這種基因治療的小鼠，在光照下可以檢測到明顯的視覺電信號的波動，意味著小鼠能“看見”，而對照組小鼠的視覺電信號則很微弱，顯示它們已經接近失明。

　　研究顯示，這一基因治療方法可以有效防止細胞變性，并保留組織功能。近日，這項研究成果發(fā)表在了知名國際學術期刊《細胞研究》上。

　　朱潔透露，目前團隊正在進行進一步的研究，以觀察這種治療方法長期效果如何，并積極探索應用于臨床的可行性。而這種通過基因編輯技術，將突變敏感型細胞轉變?yōu)橥蛔儾幻舾行偷募毎闹委熕悸罚部梢詾?a class='keywords' target='_blank' href='http://www.buyu5683.com/product/ca2767.shtml'>其他類型的遺傳性疾病提供參考。

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