9月10日上午，昆明理工大學(xué)生命科學(xué)與技術(shù)學(xué)院牛昱宇教授主持的國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃項(xiàng)目“靶向基因編輯建立神經(jīng)系統(tǒng)疾病猴模型及干細(xì)胞治療研究”績(jī)效評(píng)價(jià)會(huì)在學(xué)校辦公大樓8樓會(huì)議室召開。校黨委副書記、校長(zhǎng)王華出席會(huì)議并致辭，代表學(xué)校向與會(huì)專家對(duì)本項(xiàng)目的支持和幫助表示感謝，預(yù)祝項(xiàng)目績(jī)效評(píng)價(jià)會(huì)議圓滿順利。
會(huì)議專家組由歐洲科學(xué)院院士時(shí)玉舫教授、南京醫(yī)科大學(xué)校長(zhǎng)胡志斌教授、同濟(jì)大學(xué)生命科學(xué)與技術(shù)學(xué)院院長(zhǎng)高紹榮教授、中國(guó)科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越研究中心李勁松研究員、解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心劉兵研究員、中國(guó)科學(xué)院昆明動(dòng)物研究所宿兵研究員、中國(guó)科學(xué)院生物物理研究所王曉群研究員組成。經(jīng)專家一致推薦，由時(shí)玉舫院士擔(dān)任專家組組長(zhǎng)。
昆明理工大學(xué)牛昱宇教授、中國(guó)科學(xué)院動(dòng)物研究所劉長(zhǎng)梅研究員、首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院陳志國(guó)教授分別匯報(bào)了項(xiàng)目和課題執(zhí)行情況以及取得的研究成果。
專家組在審閱資料、聽取匯報(bào)的基礎(chǔ)上，對(duì)項(xiàng)目的執(zhí)行情況進(jìn)行了綜合績(jī)效評(píng)價(jià)。專家組對(duì)照項(xiàng)目任務(wù)書要求，審閱了項(xiàng)目自評(píng)價(jià)材料，經(jīng)質(zhì)詢和討論，一致認(rèn)為項(xiàng)目組全面完成了任務(wù)書規(guī)定的研發(fā)內(nèi)容和技術(shù)考核指標(biāo)，研究成果豐碩。經(jīng)專家組評(píng)議，項(xiàng)目課題績(jī)效評(píng)價(jià)結(jié)論為通過(guò)。時(shí)玉舫院士代表專家組對(duì)項(xiàng)目課題順利通過(guò)績(jī)效評(píng)價(jià)表示祝賀，對(duì)項(xiàng)目后續(xù)工作提出了建議和展望。
本項(xiàng)目在云南省科技廳的大力支持下于2016年7月獲批準(zhǔn)立項(xiàng)，由昆明理工大學(xué)牽頭，國(guó)撥經(jīng)費(fèi)2915萬(wàn)元。項(xiàng)目基于國(guó)際領(lǐng)先的靈長(zhǎng)類靶向基因編輯和干細(xì)胞技術(shù)平臺(tái)建立PD、ALS和RTT疾病動(dòng)物模型，ESCs、iPSCs和NTESCs不同類型多能干細(xì)胞系及相應(yīng)神經(jīng)分化和培養(yǎng)體系，通過(guò)對(duì)不同類型疾?。ㄉ窠?jīng)退行疾病和早期神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)育異常），不同發(fā)病人群以及疾病的不同遺傳突變類型建立對(duì)應(yīng)的干細(xì)胞治療策略，較系統(tǒng)地回答干細(xì)胞臨床治療最關(guān)鍵的安全性和有效性問(wèn)題，最終為解決困擾人類的神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療提供理論和實(shí)踐基礎(chǔ)；同時(shí)通過(guò)精準(zhǔn)靶向基因編輯技術(shù)建立神經(jīng)系統(tǒng)疾病模型，開展以干細(xì)胞為基礎(chǔ)的細(xì)胞和基因治療評(píng)價(jià)，不僅能增強(qiáng)我國(guó)在相關(guān)領(lǐng)域的自主創(chuàng)新能力，促進(jìn)基礎(chǔ)研究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用領(lǐng)域的有機(jī)結(jié)合，還可以全面提升我國(guó)在生命科學(xué)和生物醫(yī)藥領(lǐng)域基礎(chǔ)和臨床研究的國(guó)際影響力和競(jìng)爭(zhēng)力。
