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傳統(tǒng)的藥物主要作用于相應(yīng)的分子靶點(如激酶、受體、離子通道和轉(zhuǎn)運(yùn)體等蛋白質(zhì)靶標(biāo))、生物學(xué)途徑或細(xì)胞過程，從而達(dá)到治療疾病的藥理作用。小分子化合物和抗體是當(dāng)前醫(yī)療用...

2022-11-01 圍觀863次 [應(yīng)用]

導(dǎo)讀致力于罕見病研究的美國生物技術(shù)公司現(xiàn)代療法的掌舵人PaoloMartini曾拜訪過中東。他在那里遇到了一些治療甲基丙二酸血癥(MMA)患兒的醫(yī)生。甲基丙二酸血癥是一種罕見的代謝紊亂癥，患者的血液...

2018-01-10 圍觀781次 [前沿]