加州大學(xué)洛杉磯分校和霍華德休斯醫(yī)學(xué)研究所的科學(xué)家成功地使用了一種抑制膽固醇水平的基因作為一種治療方法，目的是減少家族性高膽固醇血癥引起的血小板增多。在臨床預(yù)實驗中，研究人員發(fā)現(xiàn)LeXis基因可降低膽固醇和減少動脈阻塞，而且這種治療方法似乎還可以減少肝細胞中的脂肪堆積。該研究發(fā)表在《Circulation》雜志上。
家族性高膽固醇血癥(FH)是一種遺傳病，又稱家族性高β脂蛋白血癥。臨床特點是高膽固醇血癥、特征性黃色瘤、早發(fā)心血管疾病家族史。
LeXis基因?qū)儆谝唤M獨特的基因，一直被認為是“垃圾DNA”，因為科學(xué)家認為它們沒有什么作用。然而，人類基因組計劃的證據(jù)表明，LeXis等基因?qū)嶋H上是活躍的。這些基因被稱為長鏈非編碼RNA(lncRNAs)，是生物學(xué)的研究熱點之一。
研究人員想測試單次注射基因LeXis是否能減緩心臟病的發(fā)展。為此，他們給小鼠注射了“LeXis”，并設(shè)置對照組，然后給小鼠喂食了15周的高鹽高膽固醇的食物——相當(dāng)于快餐漢堡和炸薯條。隨后研究人員測量了心臟病的進展。
盡管之前的研究已經(jīng)表明IncRNAs很重要，但這是首次表明IncRNAs可以被用于基因治療來治療人類疾病。“垃圾基因”未來可能有助于治療家族性高膽固醇血癥和其他難以治療的疾病。
本文作者是加州大學(xué)洛杉磯分校的Xiaohui Wu，Zhengyi Zhang ，Tamer Sallam博士，霍華德休斯醫(yī)學(xué)研究所的Peter Tontonoz博士，Marius Jones博士和David Salisbury博士。
他們下一步將在大型動物身上確認這一發(fā)現(xiàn)，并結(jié)合目前可用的治療方法來測試這一療法。
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